我国罕见病用药保障创新模式研究

2021/07/22

随着我国经济水平不断提高、政治体制改革不断深入,我国社会主要矛盾已经转化为人民日益增长的美好生活需要和发展不平衡不充分之间的矛盾。当人民对美好生活的要求不断提高,罕见病患者的健康权益也在逐渐受到重视[1-3]。我国基本医保制度建立以来,医保部门高度重视罕见病的医疗保障工作,相当一部分罕见病用药(以下简称孤儿药)被纳入了国家基本医保,但仍有一些价格昂贵的孤儿药(高值孤儿药)尚未纳入保障,患者个人和家庭承受着极为沉重的药品费用负担。

公平适度的待遇保障是增进人民健康福祉的内在要求。为进一步减轻患者负担,《中共中央 国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》明确提出要探索孤儿药保障机制。本文通过比较国际典型国家(地区)的孤儿药保障模式,分析我国孤儿药保障核心政策,并在梳理国内典型省市保障模式的基础上,探讨如何更好地构建适合我国国情、真正惠及患者的孤儿药保障创新模式。

1 主要国家(地区)孤儿药保障模式

国际上孤儿药保障的典型模式可以概括为国家(地区)医疗保障模式、专项基金保障模式和医疗救助保障模式三种。

1.1 国家(地区)医疗保障模式

这一模式是指各国(地区)政府通过公共医疗保险对保障范围内的药品给予一定或全部比例的报销;报销费用由国家(地区)医保基金支付,资金来源于个人/单位缴纳的保险费、财政补贴及少量的社会资助,在具体管理上由医保经办机构负责。

国家(地区)医疗保障模式是最基础、最经典的孤儿药保障方式。实行全民医保的国家(地区)对孤儿药的覆盖范围和保障水平普遍较高,如英国、日本对纳入医保目录的孤儿药均给予100%的报销[4]。

1.2 专项基金模式

这一模式的资金来源主要是政府财政划拨的专项资金,重点对价格高昂的罕见病或重特大疾病治疗药予以资助,补偿金额通常可达100%。专项基金主要有两类用途:一类用于提高孤儿药的可获得性,如意大利、法国等欧盟国家允许上市的孤儿药在一定条件下进行临床使用[5-7];另一类旨在确保药品的可负担性,典型做法是为满足条件的患者提供近乎全额的费用报销或免费药物[8-12]。

1.3 患者救助计划

这一模式是指由政府倡导、社会力量自愿参与的患者救助,参与形式包括制药企业以免费赠药的方式对医保未能覆盖的部分进行补偿等,旨在缓解政府压力的同时惠及患者。这一模式的典型代表为美国的患者援助计划[13]、社会组织患者协助计划中心,以及意大利的Fondo 5%基金[14]。

1.4 小结

总体来看,国际上孤儿药保障基本形成了以国家(地区)医疗保险为基础,以专项基金资助和企业提供的救助计划等为补充的多方共济式保障体系。同时,很多国家和地区还充分发挥社会公众参与制定卫生政策及各方主体的监督作用,通过社会慈善组织建立公开、透明的信息平台,使孤儿药各利益相关方共享最新讯息,从多种途径为罕见病患者提供广覆盖、多层次、高水平的医疗保障与费用补偿。

2 我国孤儿药保障地方探索模式

我国对孤儿药保障工作十分重视,从国家层面先后出台多项政策,对孤儿药进行优先审评审批,并于2018年由国家五部委联合发布《第一批罕见病目录》,收录121种罕见病;同时,2018年版和2020年版国家医保目录都相继纳入了罕见病相关药品,2020年版国家医保药品目录共计纳入24种罕见病的55种治疗药品,进一步提高了我国罕见病患者的用药可及性。

虽然国家医保部门高度重视罕见病患者的医疗保障工作,但我国人口基数较大、老龄化程度不断加深,秉承“保基本、保公平”原则的基本医疗保险中可用于罕见病保障的资金有限,高值孤儿药纳入医保药品目录处于困境中。为此,针对高值孤儿药保障,不少地区结合实际开展了各具特色的地方实践,形成了几种典型的地方保障模式。

2.1 按资金来源分类

2.1.1 财政资金补助模式

该模式资金来源于财政投入,主要用于医保目录范围外药品的救助[15]。该模式鼓励制药企业和慈善机构为罕见病患者捐赠药品,并以特药谈判的方式确定保障范围,同时要求定点医疗机构参与全流程风险控制。我国采用这一模式的典型代表城市为山东省青岛市,该市自2005年开始对孤儿药保障进行探索,逐渐形成了以门诊大病、大病保险为基础,大病救助制度为主体的财政出资保障模式,实现了特病救助、特药救助、特材救助、大额救助和超限救助等多种救助方式[16][17]。

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